Los hospitales la Fe de Valencia y San Joan de Deu de Barcelona, junto con otros 30 centros europeos y estadounidenses, van a poner en matcha un ensayo clinico basado en el uso de la trapia genetica para aquellas personas afectadas por la Distrofia Muscular de Duchenne.

Este ensayo, segun han informado fuentes de la Conselleria de Sanidad valenciana, pretende dar un paso mas en la busqueda de un tratamiento para esta enfermedad degenerativa que en la actualidad no tiene cura, y ademas servir de base para el diseó de estudios futuros de otas enfemedades neuromusculares.

Copia de un articulo originalmente publicado en terra.es 

La distrofia de Duchenne es una enfermedad de las denominadas raras, que se desarrolla en la primera infancia y se produce en uno de cada 3.000 niños en España, afecta a los musculos y provoca que se debiliten progresivamente hacia una paralisis total asi como el fallecimiento a una edad media de 25 años.

La terpia, que se aplica unicamente en niños, consiste en administrar un farmaco para facilitar que el organismo pueda producir distrofina, sustancia que los afectados por esta dolencia, no fabrican, segun ha explicado el Jefe de servicio de neurologia del Hospital la Fe, Jesus Vilchez.

El equipoinvestigador esta reclutando pacientes y espera que participen unos 200 niños de hasta 16 años de todo el mundo, de los que 20 seian españoles y en concreto 10 de la Comunidad Valenciana.

Est trabajo, segun Vilchez, supone tmbien un avance para otras enfermedades geneticas que comparten este mismo mecanismo de mutacion, como la fibrosis quistica.

El farmaco que se va a aplicar a estos niños se ha probado previamente en animales de experimentacion, observandose que eran capacesde fabricar distrofina y recuperarse.

Posteriormente, se realizo un ensayo piloto con humanos en EEEUU y, en el que participaron 30 pacientes y que mostro buenos resultados en cuanto a la toxicidad( efectod adversos ) y tolerancia.